Analisi dell'intenzione di trattare - Intention-to-treat analysis

In medicina l' intention-to-treat ( ITT ) analisi dei risultati di un esperimento si basa sulla cessione trattamento iniziale e non sul trattamento ricevuto alla fine. L'analisi ITT ha lo scopo di evitare vari artefatti fuorvianti che possono sorgere nella ricerca di intervento come l' attrito non casuale dei partecipanti allo studio o il crossover . L'ITT è anche più semplice di altre forme di progettazione e analisi dello studio, perché non richiede l'osservazione dello stato di conformità per le unità assegnate a trattamenti diversi o l'incorporazione della conformità nell'analisi. Sebbene l'analisi ITT sia ampiamente utilizzata negli studi clinici pubblicati, può essere descritta in modo errato e ci sono alcuni problemi con la sua applicazione. Inoltre, non c'è consenso su come effettuare un'analisi ITT in presenza di dati sugli esiti mancanti.

Fondamento logico

Gli studi clinici randomizzati analizzati con l'approccio intention-to-treat (ITT) forniscono confronti imparziali tra i gruppi di trattamento. Le analisi dell'intenzione al trattamento vengono eseguite per evitare gli effetti del crossover e dell'abbandono , che possono interrompere l' assegnazione casuale ai gruppi di trattamento in uno studio. L'analisi ITT fornisce informazioni sui potenziali effetti della politica di trattamento piuttosto che sui potenziali effetti di un trattamento specifico.

Da quando è iniziato negli anni '60, il principio dell'ITT è stato ampiamente accettato per l'analisi degli studi clinici controllati.

Esempio

In una popolazione ITT, nessuno dei pazienti viene escluso e i pazienti vengono analizzati secondo lo schema di randomizzazione. In altre parole, ai fini dell'analisi ITT, tutti coloro che sono stati randomizzati nello studio sono considerati parte dello studio indipendentemente dal fatto che gli sia stata somministrata la dose o completi lo studio.

Ad esempio, se le persone che hanno un problema più refrattario o serio tendono ad abbandonare uno studio a un tasso più elevato, anche un trattamento completamente inefficace può sembrare fornire benefici se si confronta semplicemente la condizione prima e dopo il trattamento solo per quelle che terminano lo studio (ignorando coloro che erano stati arruolati originariamente, ma da allora sono stati esclusi o abbandonati).

Problemi

Gli investigatori medici hanno spesso difficoltà a completare l'analisi ITT a causa di problemi relativi agli studi clinici come dati mancanti o scarsa aderenza al protocollo di trattamento.

Per affrontare alcuni di questi problemi, molti studi clinici hanno escluso i partecipanti dopo l'assegnazione casuale nella loro analisi, che viene spesso definita analisi intention-to-treat modificata o mITT. Le prove che impiegano mITT sono state collegate alla sponsorizzazione del settore e ai conflitti di interesse dagli autori.

Dati mancanti

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Un problema importante è il verificarsi di dati mancanti per i partecipanti a una sperimentazione clinica. Ciò può accadere quando i pazienti vengono persi al follow-up (ad esempio, per ritiro dovuto agli effetti avversi dell'intervento) e non è possibile ottenere alcuna risposta per questi pazienti. Tuttavia, l'applicazione completa dell'analisi ITT può essere eseguita solo in presenza di dati completi sugli esiti per tutti i soggetti randomizzati.

Al fine di includere tali partecipanti in un'analisi, i dati sui risultati potrebbero essere imputati, il che implica l'assunzione di ipotesi sui risultati nei partecipanti persi. Un altro approccio sarebbe l' analisi del sottoinsieme di efficacia che seleziona il sottogruppo dei pazienti che hanno ricevuto il trattamento di interesse, indipendentemente dalla randomizzazione iniziale, e che non hanno abbandonato per nessun motivo. Questo approccio può introdurre distorsioni nell'analisi statistica. Può anche aumentare la possibilità di un falso positivo ; questo effetto è tanto maggiore quanto più grande è lo studio.

Aderenza al protocollo

L'analisi ITT richiede l'inclusione dei partecipanti anche se non hanno aderito completamente al protocollo. I partecipanti che si sono allontanati dal protocollo (ad esempio, non aderendo all'intervento prescritto o ritirandosi dal trattamento attivo) dovrebbero essere ancora tenuti nell'analisi. Una variazione estrema di questo sono i partecipanti che ricevono il trattamento dal gruppo a cui non sono stati assegnati, che dovrebbero essere tenuti nel loro gruppo originale per l'analisi. Questo problema non causa problemi a condizione che, in qualità di revisore sistematico, sia possibile estrarre i dati appropriati dai rapporti di prova. La logica di questo approccio è che, in prima istanza, si vogliono stimare gli effetti dell'allocazione di un intervento nella pratica, non gli effetti nel sottogruppo dei partecipanti che vi aderiscono.

In confronto, in un'analisi per protocollo , solo i pazienti che completano l'intero studio clinico secondo il protocollo vengono conteggiati per i risultati finali.

Guarda anche

Riferimenti

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