Toca 511 e Toca FC - Toca 511 and Toca FC

Toca 511 e Toca FC è una combinazione di droga che coinvolge una terapia genica agente e un profarmaco . Si tratta di un farmaco candidato per il trattamento di tumori cerebrali.

Toca 511 (vocimagene amiretrorepvec) è un agente di terapia genica, in cui il carico utile è un gene codificante citosina deaminasi (CD) in una replica, non litico vettore retrovirale .

Toca FC è un rilascio prolungato formulazione del antimicotico di droga, 5-fluorocytosine , che è un profarmaco di 5-fluorouracile , un noto farmaco contro il cancro. 5-fluorouracile non attraversa la barriera emato-encefalica bene, ma 5-fluorocytosine fa.

Il farmaco combinazione è stata progettata per essere utilizzata dopo un tumore al cervello viene rimosso chirurgicamente ; Toca 511 è destinato ad essere iniettato nei tessuti che rivestono il foro in cui il tumore era (questa regione è chiamato il margine ), dove il virus si replica solo in cellule che si dividono - in altre parole, le cellule tumorali lasciati nel margine e immunitario cellule che sono presenti. 5-fluorocytosine viene poi somministrato alla persona, e viene convertito in 5-fluorouracile in quelle cellule di CD espressi dalle cellule che erano stati infettati con il vettore terapia genica.

Entro luglio 2017, l'EMA aveva concesso lo status revisione prioritaria combinazione, e la FDA aveva concesso lo Breakthrough Terapia Designazione e FDA Fast Track designazione per ricorrenti HGG, ed una designazione di farmaco orfano per il trattamento del glioblastoma.

La combinazione è in fase di sviluppo da Tocagen ed a partire da luglio 2017 di fase 2/3 prove erano in corso per la recidiva astrocitoma e ricorrente alto grado glioblastoma .

Riferimenti